هل سيحررنا العلاج الجيني من قيود الوراثة؟

العلاج الجيني هو أحد الأساليب الطبية الحديثة التي تهدف إلى علاج الأمراض من جذورها عن طريق تعديل الجينات داخل خلايا الجسم. يعتمد هذا النوع من العلاج على إدخال جين سليم أو تعديل جين معيب داخل خلايا المريض بهدف تصحيح خلل وراثي أو تعزيز وظيفة معينة.

يُستخدم العلاج الجيني بشكل خاص لعلاج الأمراض الوراثية مثل: التليف الكيسي وأنيميا الخلايا المنجلية، وقد بدأ يفتح آفاقًا واعدة في علاج السرطان وبعض الأمراض المزمنة. ورغم أن هذا المجال لا يزال في بداياته، إلا أنه يمثل ثورة حقيقية في الطب الحديث نحو علاجات دقيقة ومخصصة لكل مريض.

تلعب الوراثة دورًا حاسمًا في تشكيل صحة الإنسان، إذ تنتقل الصفات الجينية من الوالدين إلى الأبناء، وقد تتضمن هذه الصفات استعدادًا وراثيًا للإصابة بأمراض مزمنة أو نادرة. تُعرف هذه الحالات بـ الأمراض الوراثية، وهي ناجمة عن طفرات أو تغيرات في الحمض النووي (DNA) تؤثر على طريقة عمل الجسم.

تأثير هذه الأمراض على حياة الإنسان يختلف باختلاف نوع المرض وشدّته. بعضها يظهر منذ الولادة مثل التليف الكيسي أو أنيميا الخلايا المنجلية، بينما يظهر البعض الآخر في مراحل متأخرة من الحياة مثل مرض هنتنغتون أو بعض أنواع السرطان المرتبط بالجينات.

كثير من هذه الأمراض لا يوجد لها علاج جذري، مما يجعل المريض يعيش بقيود مستمرة، سواء من ناحية العلاج أو نمط الحياة أو التكيُّف مع متابعة طبية طويلة الأمد.

ما وراء المرض: أعباء نفسية واجتماعية

القيود الوراثية لا تقتصر على الجانب الصحي فقط، بل تمتد لتؤثر على الحالة النفسية والاجتماعية للفرد. فالمصاب قد يعاني من عزلة أو قلق دائم بشأن إنجاب أطفال يحملون نفس الطفرة الوراثية، ويمكن أن تجد الأسرة نفسها أمام اختيارات صعبة أو فحوصات جينية متكررة، مما يؤدي إلى ضغط نفسي مجتمعي يُشعرهم بالإحباط والحذر.

كيف يحررنا العلاج الجيني من حتمية الوراثة؟

العلاج الجيني يُعد ثورة علمية لما له من قدرة على تعديل المسار الوراثي للأفراد، بدلاً من الاكتفاء بإدارة الأعراض، وذلك من خلال تصحيح الطفرات الجينية مباشرة.

فعلى سبيل المثال، في أمراض الدم مثل أنيميا الخلايا المنجلية، يُدخل جين سليم إلى الخلايا الجذعية لتوليد خلايا دم صحية في المستقبل.

وقد أثبتت بعض الأدوية فعالية واعدة في التجارب السريرية الأولى، مثل:

• Luxturna لعلاج الأمراض الوراثية في العين،
• Zolgensma لضمور العضلات الجيني،

العلاج الجيني يزيد إمكانية القضاء على المرض الوراثي نهائيًا، بدلًا من استخدام الأدوية مدى الحياة أو اللجوء إلى فحوصات قبل الإنجاب. فهي تفيد في جعل خياراتنا أوسع وأقوى لعلاج المرض الوراثي. وبما أن العلاج يُصمم بناءً على الجين المعطوب لكل مريض، فقد يعزز من دقة العلاج ويُقلل من الآثار الجانبية الخاصة بالعلاجات التقليدية.

نتيجة لذلك، لم يعد الإرث الوراثي يحدد بشكل نهائي مصير الإنسان؛ بل يمكن تعديله، تصحيحه، أو حتى منعه من الظهور في المستقبل، مما يشكّل خطًّا فاصلاً بين الماضي بمحدوديته، والمستقبل بإمكاناته.

تحديات العلاج الجيني: الوجه الآخر للتفاؤل

ورغم آماله العريضة، يواجه العلاج الجيني تحديات جادة، تشمل:

• السلامة: احتمال تعديل مناطق غير مستهدفة (off-target)، مما قد يُسبب السرطنة أو أمراض جديدة.
• الحالات القاتلة: سجلت حالات وفاة مثل Jesse Gelsinger في تجربة جينية بسبب استجابة مناعية شديدة.
• أخلاقيات الجراثيم الوراثية (Germline Editing): التلاعب في الخلايا المنتقلة للأبناء يثير جدلًا وجوديًا، لأنه يغير مستقبل الأجيال دون موافقتها.
• الوصول والعدالة: كلفة العلاجات الجينية المرتفعة تجعلها حكرًا على الأغنياء، مما يهدد العدالة الصحية.
• التعزيز مقابل العلاج: استخدام الجينات لتحسين صفات مثل الذكاء أو القوة يثير أسئلة أخلاقية حول حدود الطب والهوية الإنسانية.

المستقبل بيد الجينات؟

في ظل التقدم المتسارع في الطب الحديث، يُنظر إلى العلاج الجيني اليوم كأحد أكثر المجالات الواعدة في علاج الأمراض الوراثية النادرة.

ووفقًا لدراسة عالمية شملت أكثر من 1400 باحث متخصص من مختلف أنحاء العالم، فإن أغلب الخبراء يتوقعون أن يصبح العلاج الجيني الخيار العلاجي الأساسي لهذه الأمراض قبل عام 2036، أي خلال أقل من 15 عامًا.

لا يقف طموح الباحثين عند التحكم في الأعراض، بل يتجه نحو تحقيق الشفاء التام بإذن الله. وقد أشار العديد من العلماء إلى أن هذا النوع من العلاجات قد يكون قادرًا في المستقبل على إصلاح الخلل الجيني المسبب للمرض من جذوره، ما يحدث فرقًا حقيقيًا في حياة المصابين.

ومن بين التقنيات الواعدة، برزت تقنية CRISPR-Cas9 كأكثر الأدوات المتوقع نجاحها في السنوات المقبلة، لما تتميز به من دقة عالية في تعديل الجينات التالفة.

كذلك هناك نقاش علمي مستمر حول أفضل وسائل إيصال العلاج داخل الجسم، بين استخدام الوسائل الفيروسية (الأكثر كفاءة) وغير الفيروسية (الأقل إثارة للمناعة). ورغم التباين في الآراء، إلا أن الجميع يتفق على أن التقدم مستمر بخطى ثابتة.

ختامًا…

لا شك أن العلاج الجيني يشكل أملًا حقيقيًا للمجتمع الطبي وللمرضى على حدٍ سواء، ومع استمرار الأبحاث والتجارب، نحن نقترب من مرحلة جديدة يكون فيها الشفاء من الأمراض الوراثية ممكنًا - بإذن الله - وليس مجرد أمل بعيد المنال.

كتابة:

وسن إبراهيم

فاطمة حربي

جنى آل شيبان

نايف الحارثي

تدقيق ومراجعة: نواف الشهري